Farmaci biotecnologici e anticorpi monoclonali
Le cellule possono essere usate come minuscole fabbriche: inserendo un gene umano in un batterio si ottiene DNA ricombinante e quindi una proteina terapeutica, prodotta in bioreattori. È la base dei farmaci biotecnologici, tra cui gli anticorpi monoclonali: proteine di laboratorio progettate per legarsi a un bersaglio molto specifico, come una cellula tumorale o un virus. Il Pharming sfrutta invece animali o piante geneticamente modificati.
Terapia genica e modelli animali
La terapia genica cerca di correggere una malattia causata da un gene difettoso inserendo una copia sana. Si usano vettori virali modificati, per esempio retrovirus, per consegnare il gene alle cellule del paziente; nel caso dell’immunodeficienza da si prelevano cellule del midollo osseo, si modificano in laboratorio e si reinfondono. I topi knockout, privati di un gene specifico, aiutano a studiare funzioni geniche e malattie.
Cellule staminali e medicina rigenerativa
Le cellule staminali sono non specializzate e si classificano per potenziale:
- Totipotenti: possono formare un intero organismo.
- Pluripotenti: formano tutti i tessuti, non un organismo intero.
- Multipotenti: generano solo alcuni tipi cellulari.
Le iPSC sono cellule adulte riprogrammate allo stadio pluripotente, utili per la medicina rigenerativa personalizzata e senza uso di embrioni.